Un nuevo fármaco, probado con éxito en ratones y en cultivos de células humanas, son capaces de revertir los síntomas y las causas de la diabetes tipo 1. Si su eficacia y seguridad se ha demostrado en ensayos clínicos, puede representar una cura. El logro, detalló hoy en Nature Communications , es un equipo internacional de científicos dirigido por investigadores de la Biología Molecular y Medicina Regenerativa Centro Andaluz ( Cabimer ) en Sevilla. El equipo tardó varios años para identificar un receptor molecular adecuado que pudiera ser activado por una droga; ahora que lo ha descrito, será posible crear varias moléculas sintéticas para encontrar el medicamento correcto.

La molécula sintetizada reduce la respuesta autoinmune y promueve la proliferación de células beta.

"Si son realmente capaces de transferir esto a los seres humanos, y eso no sucederá pronto, tendrá aplicaciones no sólo en la prevención sino también en el tratamiento. Esto abre una puerta para curar la diabetes tipo 1 ", dice el investigador Ramón Gomis, profesor emérito de la Universidad de Barcelona y ex director del Instituto de Investigaciones Biomédicas IDIBAPS , que no participó en el estudio.

Investigadores del centro Cabimer, en Sevilla. En el sofá, de izquierda a derecha: Benoit Gauthier (jefe del laboratorio), Nadia Cobo-Vuilleumier (principal autora de la investigación) y Bernat Soria (director del departamento). Atrás, de izquierda a derecha: Esther de la Fuente Martín, José Manuel Mellado-Gil, Petra I. Lorenzo y Alejandro Martín Montalvo

La diabetes tipo 1 es una condición autoinmune que generalmente aparece en la infancia. En los 21 millones de pacientes que la sufren, los linfocitos destruyen las células beta del páncreas, responsables del almacenamiento y la secreción de la insulina, creando una dependencia permanente de la inyección de esa hormona. La nueva droga hace dos cosas: reduce el ataque autoinmune y restablece la población de células beta destruidas. Hasta ahora, los tratamientos disponibles - inmunosupresión o terapias celulares - sólo podían cumplir una función u otra, respectivamente.

Imágenes de microscopio del páncreas en un animal de prueba. Encima: la droga reduce la infiltración de las células del sistema inmunológico (puntos más oscuros). Abajo: el producto aumenta la producción de insulina (en rojo) NADIA COBO-VUILLEUMIER ET AL.

"Para curar la diabetes hay que hacer las dos cosas: fabricar células para sustituir a las que no funcionan y detener la causa", dice Bernat Soria, director del Departamento de Regeneración y Terapias Avanzadas del Cabimer y fundador del centro. El también ex ministro de Salud da como ejemplo el rescate bancario: aunque se invierte dinero para salvar a los bancos, afirma, "si no resolvemos el problema que los llevó a esa situación, volveremos a invertir".

La estructura del nuevo compuesto químico (BL001) está protegido por una patente Pública Fundación Andaluza Progreso y Salud . Su proyecto permite activar un receptor molecular localizado en la superficie de algunas células del sistema inmunológico y en las células del páncreas, explica la primera autora del estudio, Nadia Cobo-Vuilleumier. Esta interacción reduce la respuesta inflamatoria y protege las células beta.

"Desarrollar un medicamento del laboratorio hasta el paciente cuesta cerca de 20 millones de euros"

El mismo receptor también se encuentra en las células alfa del islote de Langerhans, responsables de almacenar y secretar la hormona glucagonal. La droga provoca la transformación de las células alfa en las células beta. Este fenómeno inusitado, conocido como transdiferenciación, resuelve un problema fundamental enfrentado por las terapias celulares, que es regenerar la población de células beta a partir de una muestra inexistente o severamente dañada. "La idea es muy nueva, pero finalmente ellos obtuvieron resultados convincentes", dice Gomis.

La droga fue exitosa en la prevención y el tratamiento de la diabetes en ratones transgénicos y en cultivos de tejido pancreático donados por familias de pacientes fallecidos. El principal investigador del Cabimer, Benoit Gauthier, quería tener una droga viable "lo más rápido posible", pero dice que es imposible saber cuándo lograrán. "Desarrollar un medicamento del laboratorio hasta el paciente cuesta cerca de 20 millones de euros. Ya pasamos tres millones. Si usted me da 17 millones mañana, dentro de unos años, si todo va bien, ya estaría en el mercado ", afirma. Además de la financiación pública, la encuesta recibió contribuciones de las asociaciones de padres Juvenile Diabetes Research Foundation, de Nueva York (EEUU), y DiabetesCERO, de España.

El compuesto patentado es sólo uno de los varios que serán creados para identificar aquellos que tienen menores límites de eficacia y mayores límites de toxicidad. Aunque los ratones han recibido la molécula por inyección, el objetivo final es crear una píldora. Con suerte, un medicamento como éste podría crear una tolerancia inmunológica permanente. "Las empresas farmacéuticas preferirían una píldora que los pacientes tuvieran que tomar por el resto de la vida, pero mi deseo es que se pueda reeducar el sistema inmunológico", concluye Gauthier.